`Nature Medicine`：儿科脑肿瘤多抗原 T 细胞一期试验见 `1` 例完全缓解与 `3` 例超 `31` 个月无病生存信号
顶级刊物论文速递 · 发布 2026-07-01T08:36:46+08:00 · 更新 2026-07-08T14:37:18+08:00
`Nature Medicine` `2026-06-30` 论文 `10.1038/s41591-026-04449-9` 报告儿科中枢神经系统肿瘤自体三靶点 T 细胞 `ReMIND` 一期试验，在完成输注的患儿中总体耐受性尚可，剂量上限为 `8×10^7` cells/m²/次；复发/复治非脑干肿瘤队列出现 `1` 例完全缓解和 `3` 例无需后续治疗、无病生存 `31.8-51.6` 个月的长期应答者。它真正重要的地方，是让“不经基因改造的多抗原 T 细胞”在最棘手的儿科脑肿瘤场景里首次给出可讨论的长期疗效信号。
据 Nature Medicine 2026-06-30 上线论文 Multi-antigen-targeting T cells in pediatric central nervous system tumors: a phase 1 trial，研究团队开展了 ReMIND 开放标签、一期自适应剂量爬坡试验，评估一种不经基因工程改造的自体三靶点 T 细胞疗法，靶向儿科中枢神经系统肿瘤里较常见的 WT1、PRAME 和 survivin。这类肿瘤一直是儿科最致命肿瘤之一，因此哪怕只是早期安全性和可行性信号，也有不低的新闻价值。
`Nature Medicine`：儿科脑肿瘤多抗原 T 细胞一期试验见 `1` 例完全缓解与 `3` 例超 `31` 个月无病生存信号（图源：Nature Medicine article）
官方摘要给出的试验结构比较清楚。纳入患者包括新诊断弥漫性内生性脑桥胶质瘤，以及复发/复治的非脑干中枢神经系统恶性肿瘤；主要终点是安全性、可行性和最大耐受剂量。论文写明，8×10^7 cells/m²/次被确定为最大耐受剂量。治疗总体上以疲劳和头痛等较常见不良事件为主，但也出现 2 例可能相关的严重肿瘤肿胀事件，其中 1 例合并脑积水、肿瘤水肿和呼吸衰竭的患儿被归为剂量限制性毒性。
真正让这篇一期试验值得被追踪的，是它给出了少见的长期应答信号。官方摘要写明，新诊断脑桥胶质瘤队列自诊断起的中位总生存期为 13.7 个月；复发/复治非脑干肿瘤队列自输注起的中位无进展生存期为 5.0 个月。更关键的是，复发/复治队列里有 3 名患者在不接受后续治疗的情况下，分别实现 31.8、41.2 和 51.6 个月的无病生存，其中包含 1 例完全缓解。这说明它至少不是“只能安全给药、但完全看不到持续肿瘤控制”的那类一期结果。
这条结果的重要性，在于它把儿科脑肿瘤免疫治疗往一个更可制造、可扩展的方向推了一步：不是高度定制的基因编辑细胞，而是系统给药的多抗原、自体、非工程化 T 细胞。若后续试验能在更清晰分层人群里重复出持续应答，儿科中枢神经系统肿瘤的细胞治疗路线图会更丰富。边界同样明显：这仍是一项样本量有限、病种异质性较高的一期试验，且已经出现与肿瘤肿胀相关的严重风险，因此当前更稳妥的解读是“看见了可行性和初步疗效信号”，而不是“疗法已经定型”。
信息来源
可信度说明
DOI `10.1038/s41591-026-04449-9`、发布日期、`WT1/PRAME/survivin` 三靶点、自体非工程化 T 细胞设计、最大耐受剂量 `8×10^7` cells/m²/次、`1` 例完全缓解、`3` 例 `31.8-51.6` 个月无病生存，以及严重肿瘤肿胀/剂量限制性毒性等关键信息，均可直接由 `Nature Medicine` 官方论文页面元数据与摘要交叉核验。边界在于，该研究仍属一期试验，样本量有限且患者构成异质，不能直接外推为注册级疗效结论。