UCI Health 首例给药 REGEN4HD，亨廷顿病神经干细胞疗法进入人体安全性验证
学术圈重大事件 · 发布 2026-06-23T18:15:34+08:00 · 更新 2026-06-24T13:29:23+08:00
UCI Health 6 月 23 日发布消息称，REGEN4HD 亨廷顿病 hNSC-01 神经干细胞疗法 1b/2a 期临床试验已完成首例患者给药。试验计划招募 21 名早期患者，重点评估安全性和耐受性，而不是立即证明疗效。它把胚胎干细胞来源神经干细胞、MRI 环境下精准立体定向递送和 CIRM 资助的 Alpha Clinic 网络结合起来，但仍处于高风险早期临床阶段。
UCI Health 6 月 23 日通过 Newswise 发布消息称，REGEN4HD 亨廷顿病临床试验已完成首例患者 hNSC-01 神经干细胞植入。该试验官方标题为“Phase 1B/2A Study of the Safety and Tolerability of Human Neural Stem Cells for Huntington's Disease”，UCI 临床试验页面和 ClinicalTrials.gov 均显示其核心目的，是判断 hNSC-01 植入对亨廷顿病患者是否安全、可耐受，而不是在这一阶段直接宣称疾病进程可被逆转。
UCI Health 神经科团队准备 REGEN4HD 亨廷顿病神经干细胞临床试验首例患者。（图源：UCI Health / Newswise）
这件事值得放入重大事件栏，是因为亨廷顿病是进行性、遗传性神经退行性疾病，通常在 35 至 50 岁之间发病，患者会经历运动控制、认知计划和情绪功能持续恶化，目前缺少能明确改变病程的治疗。UCI 页面称，本试验是 hNSC-01 首次进入人体测试；UCI Health 新闻稿还称首例给药在 5 月完成，迄今未报告严重不良事件。这一表述只能说明早期安全观察信号，不能被解读为疗效已经成立。
技术路径上，hNSC-01 使用胚胎干细胞来源的多能神经干细胞，新闻稿称其由 UC Davis GMP facility 制备，并在动物研究中显示对既有脑细胞支持、分化、突触连接和降低异常 huntingtin 积累等潜在线索。临床递送采用约 6 小时手术，在 MRI 环境中通过神经导航和立体定向系统把细胞植入纹状体。纹状体与运动控制、决策、动机等功能相关，也是亨廷顿病症状的重要神经基础。
试验设计计划纳入 21 名 18 至 65 岁早期亨廷顿病患者，其中 12 人进入 1b 期剂量递增组，9 人进入 2a 期扩展组。资金和转化基础来自 California Institute for Regenerative Medicine，UCI 既有 2025 年底公开的约 1200 万美元资助消息，也有 CIRM 奖项页面可供交叉核对。后续观察重点包括：手术递送相关风险、免疫排斥或异常增殖风险、细胞在人体脑内长期存活和整合情况，以及是否能在安全性之外形成可解释的临床量表或影像学改善。
信息来源
可信度说明
主要来源为 UCI Health/Newswise 新闻稿，并用 UCI 临床试验页、ClinicalTrials.gov 与 CIRM 奖项页面核对试验目的、招募规模和资助背景。可信度较高，但证据边界是早期人体安全性研究；首例给药和暂无严重不良事件不能外推为疗效结论。