单倍体造血干细胞移植治疗重型再生障碍性贫血76例疗效分析

作者：樱. Y. 张 Zhang, 桂新 Guixin 张 Zhang, 爱明 Aiming 庞 Pang, 栋林 Donglin 杨 Yang, 荣莉 Rongli 张 Zhang, 卫华 Weihua 翟 Zhai, 嘉璘 Jialin 魏 Wei, 祎. Y. 何 He, 尔烈 Erlie 姜 Jiang, 四洲 Sizhou 冯 Feng, 明哲 Mingzhe 韩 Han · 发表于：Zhonghua xue ye xue za zhi = Zhonghua xueyexue zazhi · 年份：2023 · DOI：10.3760/cma.j.issn.0253-2727.2023.03.005 · 研究领域：Medicine

目的 评价单倍体造血干细胞移植（haplo-HSCT）治疗重型再生障碍性贫血（SAA）的疗效。 方法 对2014年12月至2020年10月在中国医学科学院血液病医院接受haplo-HSCT的76例SAA患者进行回顾性分析。 结果 ①76例SAA患者中男50例，女26例，中位年龄为16（3～52）岁；SAA-Ⅰ型49例，SAA-Ⅱ型18例，肝炎相关再生障碍性贫血（HAAA）9例；外周血干细胞移植61例，骨髓移植+外周血干细胞移植15例。预处理：环磷酰胺+氟达拉滨+抗人胸腺细胞球蛋白方案46例，白消安+环磷酰胺+氟达拉滨+抗人胸腺细胞球蛋白方案30例。②3例患者移植后早期死亡而未获得粒细胞植入，8例患者未获得血小板植入。73例患者获得粒细胞植入，中位植入时间为12（9～21）d；65例患者获得血小板植入，中位植入时间为14（9～90）d。原发性植入失败发生率为10.9％，继发性植入失败的发生率为5.5％。③Ⅱ～Ⅳ度急性移植物抗宿主病（aGVHD）发生率为38.4％，Ⅲ/Ⅳ度aGVHD的发生率为16.4％，慢性移植物抗宿主病（cGVHD）的发生率为35.3％，中重度cGVHD的发生率为22.1％。④中位随访时间19.5（1～75）个月，移植后2年总生存（OS）率为（78.6±5.0）％，无失败生存（FFS）率为（75.9±5.1）％，移植相关死亡率（TRM）为（20.2±4.9）％。⑤多因素分析显示：影响haplo-HSCT后OS的危险因素包括：患者年龄>35岁（P＝0.008）、发生Ⅲ/Ⅳ度aGVHD（P＝0.008）、造血干细胞移植合并症指数（HCT-CI）评分≥3分（P＝0.014）、移植前铁蛋白>1500 µg/L（P＝0.004）、初诊中性粒细胞计数>1×109/L（P＝0.027）。植入失败为影响患者OS及FFS的危险因素（P<0.001）。 结论 haplo-HSCT是治疗SAA的有效方法，在儿童青少年以及年轻患者中疗效较好，发生重度aGVHD、严重感染、植入失败是影响生存率的主要因素。