贝叶斯方法在肿瘤新药早期临床研发中的发展与应用

作者：Hui Huang, Meiruo Liu, Xiyan Li, Xinyu Meng, Dandan Cui, Y. Leng, Yuling Tang, Ning Li · 发表于：Zhongguo fei ai za zhi = Chinese journal of lung cancer · 年份：2022 · DOI：10.3779/j.issn.1009-3419.2022.102.43 · 研究领域：Medicine

贝叶斯学派是通过综合未知参数的先验信息与样本信息，依据贝叶斯定理，求出后验分布，根据后验分布推断未知参数的统计方法。相比频率派，贝叶斯学派更加灵活、高效。肿瘤新药是全球研发的热点，但同时也存在高失败率的风险。在肿瘤新药早期研发中，高效寻找最佳剂量、优势人群、估计疗效和成功率是医药企业和研究者的共同需求。近年来，肿瘤新药研发呈现化学药物生物制品转变、单药治疗向联合治疗转变、传统设计向创新设计转变等新趋势; 伴随出现的各种挑战，包括无法找到最高耐受剂量、延迟毒性、延迟反应、剂量疗效关系变化、剂量组合众多等。基于贝叶斯方法，恰当借用先验信息，能有效帮助企业在肿瘤早期研发中，实现从传统研发模式(高投入、长周期、低效率)向现代研发模式(低投入、短周期、高效率)的转变。研究还进行了贝叶斯方法在肿瘤新药早期研发的进展阐述，与频率派的理念、应用场景的比较分析，可为医药研发的所有从业人员提供宏观、系统的参考。