罗沙司他治疗难治性非重型再生障碍性贫血的疗效与安全性

作者：璐. L. 徐 Xu, 青林 Qinglin 胡 Hu, 辰. C. 杨 Yang, 苗. M. 陈 Chen, 冰. B. 韩 Han · 发表于：Zhonghua xue ye xue za zhi = Zhonghua xueyexue zazhi · 年份：2024 · DOI：10.3760/cma.j.cn121090-20230902-00101 · 研究领域：Medicine

目的 评估罗沙司他在难治性非重型再生障碍性贫血（NSAA）患者中的疗效与安全性。 方法 回顾性收集2020年10月至2022年8月在北京协和医院连续使用罗沙司他至少3个月，并在使用后随访超过6个月的难治性NSAA患者的临床资料，收集其人口学信息、临床资料、疗效、不良反应及转归，并分析可能影响疗效的因素。 结果 共纳入41例患者。男女比例为16∶25，中位年龄52（18～84）岁，罗沙司他中位治疗时间5（3～20）个月，中位随访时间15（6～26）个月。1、2、3、6、12个月的血液学改善-红系（HI-E）率分别为12.2％、29.3％、46.3％、43.9％和30.3％。治疗后3、6、12个月摆脱输血依赖比例分别为28.5％、38.1％、33.3％。治疗后部分患者HGB恢复正常。不良事件发生率为22％，均为Ⅰ～Ⅱ级，可恢复。未发现影响HI-E的因素。至随访期末，有45％（9/20）的患者复发，中位复发时间为7（3～12）个月。未观察到克隆演变。1例患者死于肺部感染。 结论 罗沙司他可有效改善难治性NSAA的贫血，安全性好。